[근본을 고치는 바이오 기술 관련주 분석] 바이오 업계의 지각변동이 시작된다! 인류 최초 크리스퍼 기반 치료제 임상 데이터 공개!

 

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어제는 존슨앤존슨 이슈를 코멘트를 드렸는데, 오늘은 더 중요한 이슈를 코멘트 드려볼까함. 인텔리아테크라는 곳에서 ATTR 타겟 치료후보물질의 임상 1상 결과를 발표. 임상 1상임에도 불구하고 유전자가위인 Crispr/Cas9에 기반한 치료제의 최초 전신투여 임상데이터이기 때문에 매우 중요. Crispr/Cas9은 매우 강력한 기술.

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이번 임상은 유전성 ATTR 다발신경병증 환자들을 대상으로 0.1mg/kg 투여 코호트군과 0.3mg/kg 투여 코호트군으로 나누어 투여 후 28일 추적관찰로 혈청 TTR 감소를 확인하는 임상. 0.3mg/kg 코호트군에서 투여 28일 후 혈청 TTR 감소가 무려 87%나 나타남. 1명 환자는 96%를 기록. 한번 투여로 한 달도 안되는 시간만에 완치에 가까운 효능을 얻어낸 결과. 심지어는 off-target 부작용 환자도 없었음.

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N수가 적어서 안정성 문제는 조금 더 봐야한다는 판단이나, 잠재력이 무궁무진한 Crispr/Cas9 기반 치료제의 유효성을 확인할 수 있었던 데이터라는 점에서 굉장히 큰 의미라고 볼 수 있을 것. 더 흥미로운 점은 용량의존반응이 관찰되었는데, 현재 1mg/kg 투여 코호트를 모집 중에 있는 상황으로 정말 완치에 가까운 효능을 얻어낼 것으로 기대.

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국내 관련주로는 코넥스의 툴젠이 있음. 국내 Crispr/Cas9 특허를 보유하고 있는 툴젠은 지난 주에 코스닥 이전 상장을 위한 기술 평가를 신청. 기존 상장사들 중에서는 툴젠과 Crispr/Cas9기반 치료제를 공동개발하고 있어 관심있게 살펴볼 필요가 있을 것.

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